Opini: Pembaca Opini Pertama tentang Covid dan Trump, penyakit langka, dan netralitas institusi

Opini: Pembaca Opini Pertama tentang Covid dan Trump, penyakit langka, dan netralitas institusi

First Opinion adalah platform STAT untuk artikel-artikel menarik, mencerahkan, dan provokatif tentang ilmu kehidupan yang ditulis secara besar-besaran, ditulis oleh orang dalam bioteknologi, petugas kesehatan, peneliti, dan lain-lain. Untuk mendorong diskusi yang kuat dan beritikad baik tentang isu-isu yang diangkat dalam esai First Opinion, STAT menerbitkan Surat-surat terpilih kepada Editor yang diterima sebagai tanggapan terhadap … Read more

STAT+: FDA menyetujui obat pertama untuk penyakit neuron langka, Niemann-Pick tipe C

STAT+: FDA menyetujui obat pertama untuk penyakit neuron langka, Niemann-Pick tipe C

Badan Pengawas Obat dan Makanan pada hari Jumat menyetujui pengobatan pertama untuk penyakit Niemann-Pick, tipe C, puncak dari advokasi selama bertahun-tahun dan upaya pengembangan obat untuk mengatasi penyakit langka tersebut. Obat tersebut, yang secara kimiawi dikenal sebagai arimoclomol dan sekarang dipasarkan sebagai Miplyffa, adalah satu dari tiga obat yang dimasukkan perusahaan dalam uji klinis sekitar … Read more

STAT+: Panel DPR meloloskan RUU penyakit langka pada anak-anak, dan menyiapkannya untuk RUU pendanaan pemerintah

STAT+: Panel DPR meloloskan RUU penyakit langka pada anak-anak, dan menyiapkannya untuk RUU pendanaan pemerintah

Sebuah komite DPR pada hari Rabu meloloskan rancangan undang-undang untuk memperbarui program yang ditujukan untuk membantu pengembangan obat untuk penyakit langka pada anak-anak, menempatkannya pada posisi yang lebih baik untuk ditambahkan ke undang-undang pendanaan pemerintah. Program voucher tinjauan prioritas penyakit langka pediatrik akan berakhir pada 30 September. Undang-undang tersebut akan memperpanjang program tersebut hingga 30 … Read more

STAT+: Obat baru menawarkan pilihan langka untuk pengobatan kanker otak — dan menginspirasi harapan untuk lebih banyak lagi

STAT+: Obat baru menawarkan pilihan langka untuk pengobatan kanker otak — dan menginspirasi harapan untuk lebih banyak lagi

Untuk liputan lebih lanjut tentang kanker, daftarlah untuk menerima buletin pop-up STAT yang berfokus pada konferensi European Society for Medical Oncology akhir pekan ini, salah satu pertemuan onkologi terbesar tahun ini. Detailnya di sini. Saat Rachel Guberman mengetahui dirinya mengidap kanker otak, ia banyak membaca dan mencari di Google tentang penyakit itu hingga ia bercanda … Read more

STAT+: Terapi genetika yang dibuat khusus membantu Susannah. Dapatkah obat serupa dibuat dalam skala besar untuk penyakit langka lainnya?

STAT+: Terapi genetika yang dibuat khusus membantu Susannah. Dapatkah obat serupa dibuat dalam skala besar untuk penyakit langka lainnya?

Apakah ini akan berhasil? Itulah pertanyaan yang selalu ditanyakan oleh semua orang di sekitar Susannah Rosen. Sejak bayi, ia hidup dengan penyakit neurologis yang langka. Ia kesulitan berjalan dan berbicara, tetapi penyakit degeneratif itu justru merampas sebagian besar kemampuan tersebut darinya. Hampir setiap hari ia mengalami kejang-kejang, yang membuatnya membutuhkan perawatan terus-menerus. Namun pada bulan … Read more

STAT+: 'Mengejutkan keluarga': Uji coba penyakit langka Roche yang dibatalkan menghancurkan hati orang tua, membuat marah peneliti

STAT+: 'Mengejutkan keluarga': Uji coba penyakit langka Roche yang dibatalkan menghancurkan hati orang tua, membuat marah peneliti

Roche, raksasa farmasi Swiss, awal tahun ini tiba-tiba membatalkan uji klinis internasional atas sebuah obat yang sedang dipelajari untuk mengobati anak-anak dengan kelainan genetik langka, dengan alasan “kompromi yang dilakukan … untuk meningkatkan nilai portofolio secara keseluruhan.” Berita itu mengejutkan para orang tua dari anak-anak yang terdaftar dalam studi Fase 2, serta para peneliti akademis … Read more