STAT+: Dalam upaya membuat terapi gen untuk kebutaan terkait usia, 4D Molecular mengumumkan hasil positif

Perlombaan jangka panjang untuk mengembangkan terapi gen untuk penyebab paling umum kebutaan terkait usia semakin memanas.

Pada hari Rabu, 4D Molecular Therapeutics mengumumkan data baru dari programnya untuk penyakit tersebut, yang dikenal sebagai degenerasi makula terkait usia basah, atau wet-AMD. Dalam satu studi Fase 2 yang melibatkan 30 orang, kebutuhan pasien untuk suntikan standar perawatan turun hingga 89% setelah menerima terapi gen, dan 73% tidak memerlukan suntikan standar perawatan lainnya selama sedikitnya 32 minggu.

Khususnya, hanya dua dari 71 pasien yang diberi dosis menunjukkan tanda-tanda peradangan mata, kata 4D. Pada tahun 2021, pesaing utama lainnya, Adverum, mengalami kemunduran setelah seorang pasien dengan penyakit terkait mengalami kebutaan pada satu mata.

Kisah Eksklusif STAT+

Artikel ini eksklusif untuk pelanggan STAT+

Buka artikel ini — ditambah liputan dan analisis harian tentang sektor bioteknologi — dengan berlangganan STAT+.

Sudah punya akun? Masuk

Sudah punya akun? Masuk

Lihat Semua Paket

Dapatkan akses tak terbatas ke jurnalisme pemenang penghargaan dan acara eksklusif.

Berlangganan