Undang-undang asli yang menetapkan Medicare pada tahun 1965 memuat mandat singkat namun penting bahwa program tersebut hanya membayar barang dan jasa yang “wajar dan perlu” untuk perawatan penyakit dan cedera. Selama beberapa dekade berikutnya, persyaratan ini secara umum dipandang sebagai pengecualian dari cakupan layanan dan produk medis yang bersifat eksperimental atau investigasi, atau yang manfaat dan bahayanya masih belum pasti bagi pasien Medicare.
Akibatnya, banyak produk baru, meskipun telah disetujui oleh FDA, tidak memenuhi standar Medicare yang “wajar dan perlu”. Dalam beberapa kasus, hal ini menyebabkan penundaan yang lama dalam akses pasien Medicare ke teknologi baru yang menjanjikan.
Dalam upaya untuk mematuhi mandat hukumnya sekaligus menghindari keterlambatan akses ke teknologi yang menjanjikan, Medicare pada pertengahan tahun 2000-an meluncurkan program “cakupan dengan pengembangan bukti” (CED), yang memberikan akses awal kepada penerima manfaat ke teknologi medis yang menjanjikan sembari menyelidiki kesenjangan dalam bukti efektivitas dan keamanan. Sejak saat itu, Medicare telah menerapkan program tersebut dalam sekitar dua lusin kasus, sebagian besar untuk peralatan dan prosedur medis.
Misalnya, program ini menyediakan penggantian nilai aorta transkateter bagi pasien yang menurut penelitian kemungkinan memiliki manfaat, dengan menyediakan akses yang lebih cepat daripada persyaratan bukti tradisional untuk cakupan Medicare nasional. Program CED mewajibkan pengumpulan data tambahan tentang keamanan dan efektivitas prosedur di dunia nyata dalam registri klinis nasional, yang menyediakan bukti berguna bagi pejabat Medicare saat mereka mempertimbangkan kembali apakah akan membayar teknologi ini.
Namun, pengumpulan data melalui uji klinis dan registri yang disetujui CED sering kali terbukti mahal dan memakan waktu lama, serta menghasilkan bukti dengan kualitas dan relevansi yang bervariasi. Akibatnya, hanya segelintir teknologi di bawah CED yang telah diubah menjadi cakupan penuh atau cakupannya dibatasi atau ditarik. Lebih jauh lagi, kebijakan CED, yang memulai debutnya di era BlackBerry dan DVD, belum diperbarui secara substansial, meskipun ada kemajuan dalam pengumpulan dan analisis data. Implementasi CED terbukti menantang. Program ini sudah lama tertunda untuk perombakan substansial.
Pada bulan Agustus, Pusat Layanan Medicare dan Medicaid meluncurkan modifikasi program CED, yang disebut cakupan transisi teknologi baru (TCET). Kerangka kerja baru tersebut mencakup beberapa perubahan prosedural yang dapat mempersingkat jangka waktu pengambilan keputusan Medicare, memungkinkan lebih banyak interaksi antara pengembang perangkat medis dan pejabat Medicare, dan berpotensi memungkinkan pendekatan pembuatan bukti yang lebih efisien. Kebijakan baru tersebut membantu mendorong desain studi yang “sesuai tujuan”, termasuk yang memanfaatkan data dunia nyata. Namun, dampak dari perubahan ini kemungkinan akan minimal bagi akses penerima manfaat Medicare ke teknologi baru, dan ekosistem ilmu hayati yang mengembangkannya.
Peningkatan yang berarti dalam sasaran program CED akan memerlukan reformasi yang lebih mendasar, baik dalam kewenangan Medicare maupun di luar yurisdiksi CMS. Perombakan yang benar-benar ekstrem akan menanamkan CED ke dalam visi yang lebih luas dan lebih ambisius untuk memperluas kapasitas negara dalam pembuatan bukti pasca-persetujuan.
TCET mengambil langkah penting ke arah yang benar. Ini akan memungkinkan perusahaan perangkat medis untuk berkoordinasi dengan CMS sebelum izin atau persetujuan oleh FDA untuk perangkat “terobosan” terpilih yang ditetapkan FDA (label yang diperluas ke perangkat yang menjanjikan yang menargetkan kondisi yang mengancam jiwa atau serius). Produsen akan memberikan rencana pengembangan bukti untuk mengatasi kesenjangan bukti yang kritis. Setelah CMS menyelesaikan dan menyetujui rencana tersebut, mekanisme CED menyediakan transisi periode cakupan setidaknya lima tahun, setelah itu CMS akan melakukan tinjauan bukti terkini dan mempertimbangkan kembali keputusan cakupannya.
Namun, karena TCET dibangun di atas kerangka CED yang ada dan hanya dapat digunakan melalui otoritas cakupan nasional Medicare, dampaknya akan terbatas. Yang penting, TCET hanya akan berlaku untuk beberapa perangkat terobosan setiap tahun, sementara tidak termasuk obat-obatan dan hampir semua diagnostik.
Hal ini juga akan menghilangkan sejumlah besar perangkat medis yang dibayar oleh Medicare melalui kode yang ada, pembayaran gabungan, dan keputusan cakupan lokal, yang tidak melibatkan tinjauan cakupan nasional. Untuk perangkat ini, produsen tidak memiliki banyak insentif untuk melakukan studi guna mengatasi ketidakpastian tentang manfaat dan risiko nyata dari produk mereka.
Lebih jauh lagi, studi TCET dirancang sebagai “satu kali”. Artinya, studi tersebut tidak dimaksudkan untuk dikoordinasikan dengan persyaratan studi pasca-persetujuan FDA atau studi pasca-pemasaran yang didanai industri lainnya, atau mempertimbangkan potensi untuk memanfaatkan infrastruktur pengumpulan data bersama. Misalnya, CED terkini untuk antibodi monoklonal untuk penyakit Alzheimer bergantung pada beberapa registri independen untuk pengumpulan data, dengan protokol dan titik akhir studi yang berbeda, dan tidak ada rencana untuk agregasi data di seluruh studi.
Kebutuhan untuk meningkatkan pengumpulan data pasca-persetujuan tidak hanya terjadi pada Medicare. Tantangan dalam menghasilkan bukti untuk teknologi baru ada di berbagai pembayar dan pengaturan perawatan, yang mencerminkan sifat terfragmentasi dari upaya pengumpulan data pasca-persetujuan AS, yang tidak memiliki koordinasi dan infrastruktur bersama untuk menciptakan skala dan efisiensi. Puluhan obat, perangkat, dan diagnostik disetujui atau disetujui oleh FDA setiap tahun meskipun manfaat dan bahayanya dalam penggunaan di dunia nyata, pada subkelompok pasien, dan dari waktu ke waktu tidak jelas. Kemampuan Medicare untuk mengatasi kesenjangan bukti kritis terbatas pada beberapa teknologi medis yang ditinjau melalui proses cakupan nasional.
Medicare harus memperluas cakupan dan ambisi program TCET. Dalam praktiknya, hal ini dapat memungkinkan dilakukannya studi baru yang meneliti bagaimana pengobatan baru untuk diabetes, gagal jantung, atau penyakit Alzheimer memengaruhi kesehatan dan kualitas hidup penerima manfaat Medicare dalam kehidupan nyata.
Upaya semacam itu akan membutuhkan sumber daya tambahan untuk CMS. Komisi Kebijakan Bipartisan telah merekomendasikan hingga $10 juta per tahun untuk memodernisasi proses cakupan Medicare — angka yang sederhana mengingat pengeluaran tahunan Medicare yang mencapai triliunan dolar, dan jumlah yang terlalu kecil untuk membuat perbedaan yang berarti. Sebagai perbandingan, anggaran untuk pusat FDA yang meninjau perangkat medis adalah $748 juta pada tahun 2023. Anggaran gabungan untuk pusat yang meninjau obat-obatan dan biologi jauh lebih tinggi.
Lebih banyak sumber daya dapat mendukung staf CMS tambahan dengan keahlian metodologis dan klinis, serta rapat Komite Penasihat Pengembangan dan Cakupan Bukti Medicare yang lebih sering untuk menginformasikan pengembangan dan implementasi program CED. Dana khusus juga dapat memperkuat infrastruktur pengumpulan data CED dan membantu CMS berkoordinasi dengan lembaga pemerintah lainnya, seperti National Institutes of Health.
Undang-undang untuk memperjelas kewenangan CMS dalam menerapkan CED juga akan membantu. Meskipun pengadilan pada umumnya mendukung kebijaksanaan CMS atas kebijakan pertanggungan, dasar hukum CED perlu diperkuat, terutama mengingat keputusan Mahkamah Agung baru-baru ini untuk membatalkan “doktrin Chevron,” yang mengakhiri praktik lama pengadilan yang menunda interpretasi lembaga federal atas kewenangan hukum mereka.
CMS akan lebih diuntungkan dari bahasa undang-undang baru yang mengklarifikasi standar cakupan yang “wajar dan perlu”, termasuk bahasa eksplisit terkait persyaratan bukti untuk teknologi baru, dan memungkinkan Medicare untuk mempertimbangkan biaya atau efektivitas biaya suatu teknologi.
Kongres juga harus menjajaki kebijakan yang menghubungkan kualitas bukti dengan tingkat penggantian biaya. Misalnya, membatasi pembayaran untuk teknologi baru hingga bukti konfirmasi diberikan akan menciptakan insentif yang lebih kuat bagi pengembang produk untuk melakukan studi dengan cepat guna mengatasi ketidakpastian kritis.
Program CED yang disempurnakan juga dapat berfungsi sebagai salah satu elemen dari visi yang lebih ambisius untuk memperluas pembuatan bukti pasca-persetujuan di AS. Perombakan CED yang benar-benar ekstrem akan memanfaatkan program tersebut untuk mendukung ekosistem pembuatan bukti nasional. CED akan memiliki dampak yang lebih besar jika secara formal dikaitkan dengan upaya oleh lembaga federal lain untuk memajukan pembuatan bukti. Medicare adalah satu-satunya pembayar di AS yang memiliki ukuran dan kekuatan untuk mendorong perubahan ini.
Upaya yang lebih luas dapat memungkinkan pelaksanaan uji coba acak pragmatis yang menghimpun pasien dengan cepat, serta mendukung pendaftaran dalam konteks tertentu untuk mengumpulkan data sejumlah besar pasien dalam situasi dunia nyata. Data tersebut dapat membantu mengatasi prioritas nasional yang tidak memiliki insentif yang cukup bagi industri swasta untuk mengumpulkan bukti. Pembayar swasta dan sistem kesehatan juga dapat berpartisipasi dalam studi klinis pada produk yang disetujui FDA untuk menambah basis bukti pada pertanyaan utama tentang keamanan dan efektivitas obat dan perangkat. Menerapkan visi yang lebih luas ini akan membutuhkan para juara, investasi besar, undang-undang baru, dan jawaban atas banyak pertanyaan teknis. Matt Herper dari STAT sendiri telah mengamati bahwa fokus negara kita pada kemajuan ilmiah dalam perawatan kesehatan telah melampaui kemampuan kita untuk menilai mereka. “Kami mencoba memecahkan masalah dengan membangun Ferrari yang lebih cepat dan lebih mahal,” tulisnya pada tahun 2022, “padahal yang sebenarnya kami butuhkan adalah jalan yang lebih baik.” Program TCET menutup beberapa lubang di jalan raya, tetapi upaya pembuatan bukti negara membutuhkan sistem jalan raya antarnegara bagian yang canggih.
Peter J. Neumann adalah direktur Pusat Evaluasi Nilai dan Risiko (CEVR) di Tufts Medical Center. Elliott Crummer adalah asisten peneliti di CEVR. Anna Kaltenboeck adalah kepala dan kepala praktik penggantian biaya obat resep di ATI Advisory. Sean R. Tunis adalah peneliti senior di CEVR. Artikel opini ini didasarkan pada karya yang dilakukan berdasarkan hibah dari Arnold Ventures. Pandangan yang diungkapkan adalah pandangan penulis, dan tidak mencerminkan pandangan Arnold Ventures.