Kisah ini pertama kali muncul di buletin The Readout. Daftar ke The Readout dan terima berita bioteknologi pemenang penghargaan STAT yang dikirim langsung ke kotak masuk Anda.
Akhir minggu ini yang sibuk! Saat ini, kita melihat persetujuan untuk obat skizofrenia jenis baru, kita melihat pemerintahan Biden membatalkan proposal Medicaid, dan menyelidiki apa maksud dari penarikan obat sel sabit oleh Pfizer.
Apa arti penghentian obat sel sabit Pfizer
Sehari setelah Pfizer menarik obat sel sabit Oxbryta dari pasaran karena masalah keamanan, pasien dan pendukungnya menyatakan keterkejutannya.
Berita ini memalukan bagi produsen obat tersebut, yang menghabiskan $5,4 miliar untuk membeli Global Blood Therapeutics, yang mengembangkan terapi tersebut, pada tahun 2022. Namun ada juga pertanyaan tentang apakah penghentian penggunaan obat tersebut adalah pilihan yang tepat.
“Kami hanya mempunyai sedikit pilihan pengobatan,” kata seorang ahli hematologi anak kepada STAT. “Mungkinkah tidak ada peringatan yang dipublikasikan, bahkan 'peringatan kotak hitam', alih-alih mengambil langkah yang tidak biasa dengan menghilangkan obat dari semua orang yang mengidap penyakit sel sabit?”
Obat tersebut disetujui pada tahun 2019, namun merupakan obat yang kontroversial – bahkan masih banyak pertanyaan mengenai keamanan dan kemanjurannya.
Baca selengkapnya.
CMS membatalkan rencana transparansi harga obat Medicaid
Pemerintahan Biden baru saja membatalkan usulan kebijakan yang mewajibkan produsen obat mengungkapkan harga dan biaya penelitian obat-obatan mahal dalam program Medicaid negara bagian. Keputusan tersebut diambil setelah adanya lobi intensif dan ancaman hukum dari perusahaan farmasi, yang melihat usulan tersebut sebagai tindakan yang melampaui batas kewenangan pemerintah.
Pada akhirnya, tulis Bob Herman dari STAT, pembalikan ini menyoroti bagaimana pemerintahan Biden tidak bersedia menghadapi industri obat terpadu yang masih secara terpisah menyerang program negosiasi obat Medicare milik pemerintah.
Baca selengkapnya.
Cassava Sciences dan mantan eksekutif, yang menghadapi tuntutan SEC, menyetujui denda
Menghadapi dakwaan dari Komisi Sekuritas dan Bursa atas klaim menyesatkan terkait kandidat obat Alzheimer yang kontroversial, Cassava Sciences dan dua mantan eksekutif perusahaan telah setuju untuk membayar denda, perusahaan mengumumkan kemarin.
Berita itu muncul pada hari yang sama ketika SEC mengajukan tuntutan terhadap Cassava, mantan CEO Remi Barbier, dan mantan wakil presiden senior bidang ilmu saraf Lindsay Burns.
Baca selengkapnya dari Jonathan Wosen dari STAT.
FDA menyetujui Cobenfy sebagai pengobatan skizofrenia baru
Regulator AS kemarin menyetujui Cobenfy – pengobatan skizofrenia jenis baru yang dikembangkan oleh Karuna Therapeutics. Itu akan dijual oleh Bristol Myers Squibb.
Obat ini memiliki mekanisme kerja yang unik dibandingkan obat psikiatri lain yang digunakan untuk mengobati skizofrenia: Obat ini merangsang reseptor muskarinik di otak untuk membantu mengurangi gejala psikotik, tulis Adam Feuerstein dari STAT.
Uji coba menunjukkan bahwa Cobenfy dapat meningkatkan kognisi dan mengobati gejala negatif seperti penarikan diri dari pergaulan. Pendekatan baru ini memiliki efek samping yang lebih sedikit, seperti penambahan berat badan, yang merupakan masalah utama pada pengobatan lain. Biayanya $22.500 setiap tahun, dan beberapa analis memproyeksikan bahwa penjualan dapat tumbuh hingga $3,4 miliar per tahun.
Baca selengkapnya.
Mengapa peneliti kanker Genentech khawatir?
Apa yang menyebabkan Pfizer menarik obat sel sabitnya dari pasar global? Dan kue apa yang dibuat Adam untuk semua rekan podcastnya kecuali Elaine? Kami membicarakan semua itu dan lebih banyak lagi di episode “The Readout LOUD” minggu ini, podcast bioteknologi STAT.
Rekan kami Jonathan Wosen bergabung dengan kami untuk membahas kemunduran dan kemenangan baru-baru ini dalam penelitian dan pengembangan onkologi, termasuk keputusan Genentech untuk menutup grup imunologi kankernya, dan ambisi global Akeso, perusahaan bioteknologi Tiongkok di balik hasil positif Summit Therapeutics baru-baru ini.
Dengarkan di sini.
Perselisihan mengenai terapi Duchenne menyoroti masalah akses yang pelik
Sejak FDA memberikan persetujuan luas terhadap Elevidys, terapi gen untuk distrofi otot Duchenne yang dikembangkan oleh Sarepta Therapeutics, keluarga yang mencari akses untuk anak-anak mereka melaporkan adanya tantangan.
Contoh kasus terbaru: anak berusia 15 tahun Sarah Jenssen, yang tinggal di Alabama.
Meskipun FDA mengizinkan pengobatan tersebut pasien yang bergantung pada kursi roda, seperti halnya Sarah, perusahaan asuransinya menolak aksesnya. Baru minggu lalu, setelah ada permohonan dari tim medisnya, keadaan berbalik.
“Anda menghabiskan banyak waktu untuk mendapatkan persetujuan FDA, dan kemudian Anda harus menghabiskan lebih banyak waktu dengan perusahaan asuransi agar mereka menyetujuinya,” salah satu dokternya mengatakan kepada Andrew Joseph dari STAT.
Baca selengkapnya.
Lebih banyak bacaan
- T&J: Raj Ratwani dari MedStar Health tentang AI kesehatan dan perjuangan yang berkecamuk mengenai regulasi, STAT
- Lebih dari $800 juta dijanjikan untuk respons terhadap mpox, kata CDC Afrika, Reuters
- Insilico Medicine, kekuatan awal dalam penelitian dan pengembangan obat berbasis AI, membuat rencana IPO terhenti selama dua tahun berturut-turut, Endpoints